په یوه لویه کلینیکي آزموینه کې، a CRISPRپر بنسټ درملنه چې د VERVE-101 په نوم پیژندل کیږي a> لخوا ترسره شوې، هغه کسان په نښه کړل چې د لوړ کولیسټرول لپاره جینیاتي وړاندیز لري، یو حالت چې د زړه د جدي ناروغیو سره تړاو لري. مداخله کې د دقیق جین مدیر یو واحد انفیوژن شامل و، کوم چې د پام وړ د کولیسټرول کچه تر 55 سلنې پورې راټیټه کړه. دا نوښتګر چلند کولی شي په بالقوه توګه د عمر د درملنې رژیمونو اړتیا بدله کړي چې اوس مهال د دې اوږدمهاله حالت اداره کولو لپاره کارول کیږي.Verve Therapeutics د کولیسټرول د کچې په کمولو کې د پام وړ اغیزمنتوب ښودلی دی. دا محاکمه، چې د
دا محاکمه د جین ایډیټ کولو کې د پام وړ مرحلې نښه کوي، د نوي تخنیک لومړنی انساني غوښتنلیک معرفي کوي چې د بیس ترمیم په نوم پیژندل کیږي. دا طریقه د دودیز CRISPR وسیلو په پرتله خورا دقیقیت او خوندیتوب وړاندې کوي، د ځانګړو DNA سلسلې په نښه کول د هدف څخه د اغیزو لږ خطر سره. VERVE-101 دا ټیکنالوژي کاروي ترڅو په ځیګر کې د کولیسټرول تنظیم لپاره مسؤل جین ګډوډ کړي ، په احتمالي توګه د لوړ کولیسټرول کچې لپاره دوامداره حل وړاندې کوي.
پداسې حال کې چې محاکمه په ابتدايي توګه د خوندیتوب ارزونه وه، پایلې هم د درملنې اغیزمنتوب کې بصیرت چمتو کړي. د پام وړ، ټولو ګډون کوونکو په مساوي ډول ځواب نه دی ورکړی، او په دوو اشخاصو کې د زړه د سختو ستونزو مثالونه شتون لري، چې یوه قضیه ممکن د درملنې سره تړاو ولري. دا موندنې د جین ترمیم درملنې په پراختیا کې د سخت خوندیتوب ارزونې اهمیت په ګوته کوي. د CRISPR احتمال د سرطان درملنې څخه هاخوا غزیدلی ، لکه څنګه چې په انګلستان کې د وینې اختلالاتو لکه سیکل سیل او بیټا تلسیمیا درملنې لپاره د وروستي تصویبونو لخوا ثبوت شوی.
د ویو چلند د وینې جریان کې د جین ترمیم وسیلو مستقیم انفجار کولو سره د پام وړ توپیر لري ، د ویوو ترمیم ته اجازه ورکوي. دا طریقه، پداسې حال کې چې هیله منده ده، د غیر ارادي پراخه جینیکیک بدلونونو په اړه اندیښنې راپورته کوي. دا درملنه PCSK9 په نښه کوي، د جگر پروټین د LDL یا “خراب کولیسټرول” کچې تنظیمولو کې مهم رول لري. هغه کسان چې د کورنۍ هایپرکولیسټرولیمیا لري، یو جنیټیک اختلال چې په PCSK9 اغیزه کوي، ډیری وختونه د کولیسټرول کچې ساتلو سره مبارزه کوي او د زړه د ناروغۍ د لوړ خطر سره مخ کیږي. د VERVE-101 موخه د PCSK9 تغیراتو سمولو سره یو ځل، دوامداره حل چمتو کول دي.
د محاکمې لومړنۍ مرحله په خوندیتوب تمرکز کوي، د احتمالي اړخیزو اغیزو ارزولو لپاره د مختلف خوراکونو سره اداره کیږي. پداسې حال کې چې ټیټ خوراکونه ښه زغمل شوي، لوړ خوراکونه د موقتي جگر فشار په ګوته کوي. د زړه پورې اړوند دوه سختو پیښو پیښې په راتلونکو محاکمو کې د محتاط ناروغ انتخاب او څارنې اړتیا په ګوته کړه.
د لومړنۍ آزموینې پایلې سره چې هڅونکي ګڼل کیږي، پالنونه روان دي چې د ناروغانو لوی ګروپ ته ازموینې پراخې کړي. Verve Therapeutics هم د درملنې یوه پرمختللې نسخه رامینځته کوي، چې موخه یې تر 2025 پورې پراخه آزموینه ده. د دې ډول درملنې احتمالي غوښتنلیک د کورنۍ هایپرکولیسټرولیمیا څخه هاخوا پراخیږي، د لوړ کولیسټرول اداره کولو او د زړه ناروغۍ خطرونو کمولو لپاره د لا فعال چلند لپاره امید وړاندې کوي.